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Esclerosis sistémica: patogenia, manifestaciones, datos de laboratorio y tratamiento.



La esclerosis sistémica es un trastorno del tejido conjuntivo poco común que se caracteriza por afectación de múltiples órganos y aparatos, de evolución crónica y progresiva.
Existe dos formas de aparición: 1) forma cutánea difusa, se acompaña de induración cutánea extensa que comienza en los dedos de la mano y que asciende de la zona distal a la proximal. Estos pacientes suelen tener neumopatía intersticial y afectación renal aguda; 2) forma cutánea limitada, aparece el fenómeno de Raynaud años antes de que surjan otras manifestaciones.
La esclerosis sistémica es más común en mujeres y en EEUU hay 9-19 casos por millón de personas al año. La transmisión hereditaria es muy baja y los factores de riesgo se han relacionado con el virus Epstein-Barr y citomegalovirus. También con la explosición al polvo de sílice (mineros), exposición al cloruro de polivinilo, hidrocarburos aromáticos y fármacos como la bleomicina, pentazocina y cocaína (droga).
La supervivencia media de estos pacientes es de 11 años y las causas más frecuente de muerte son hipertensión arterial pulmonar, fibrosis pulmonar, afectación del tubo digestivo y cardiopatías.

1. Patogenia

Se divide en tres procesos: 1) microangiopatía difusa, 2) inflamación y autoinmunidad y 3) fibrosis visceral y vascular de múltiples órganos.

1.1 Microangiopatía

La afectación de los vasos finos tiene consecuencias como el fenómeno de Raynaud, úlceras digitales por isquemia, crisis renal e hipertensión pulmonar arterial. El fenómeno de Raynaud es una alteración de la respuesta del flujo sanguíneo al frío. En la esclerosis sistémica suele ser progresivo y culmina en úlceras isquémicas.

1.2 Alteraciones inmunitarias

En cuanto a la inmunidad celular hay autoanticuerpos circulantes, detección de células inmunitarias que incluyen linfocitos T con receptores antigénicos oligoclonales en órganos efectores, mayores niveles circulantes y secreción espontánea de citocinas y quimiocinas, y el vínculo con variantes en genes que intervienen en la respuesta inmune. En la piel, pulmones y otros órganos se han identificado células inflamatorias mononucleares activadas.
En cuanto a la autoinminidad de tipo humoral casi todos los pacientes muestran ANA circulante. Estos y otros anticuerpos tienen utilidad clínica para el pronóstico y diagnóstico.

1.3 Fibrosis

Se define como sustitución progresiva de la arquitectura hística normal, por tejido conjuntivo acelular rígido y denso. Aparece después de la inflamación, la autoinmunidad y el daño microvascular.
Los fibroblastos son activados por el factor transformador del crecimiento β (PGF-β) y otros estímulos. Estas células secretan colágenas (fibras de colágeno), factores de crecimiento, quimiocinas y citocinas. En situaciones normales, la respuesta fibrótica sirve para la remodelación fisiológica para la reparación y regeneración de tejidos (después se resuelve). En la esclerosis sistémica, esta respuesta aparece de forma sostenida y amplificada.

2. Patología y afectación de órganos

La fibrosis aparece en la piel, pulmones, tubo digestivo, corazón, vainas tendinosas, tejido perifascicular que circunda el músculo de fibra estriada y en algunos órganos endocrinos.

2.1 Piel

La fibrosis origina expansión dérmica. La epidermis muestra atrofia y hay borramiento de las papilas dérmica.
La etapa inicial se acompaña de cambios edematosos. La piel afectada por el engrosamiento posterior tiene firmeza y mayor espesor. La acumulación de colágena provoca caída de cabello, disminución de la sudoración y sequedad cutánea.
La cara tiene expresión de “facies murina” donde la piel está tensa y brillante. Hay microstomía que interfiere con el consumo de alimentos. También son comunes las telangiectasias en la cara, manos, labios y mucosa de la boca. Aparecen úlceras crónicas.
Los pacientes que tienen anticuerpos contra centrómera pueden presentar depósitos de calcio en la piel y tejidos blandos (calcinosis).

2.2 Pulmones

En la fase inicial se observa infiltración irregular de las paredes alveolares por linfocitos T, macrófagos y eosinófilos. A medida que progresa, la fibrosis intersticial y el daño vascular dominan el cuadro patológico. El engrosamiento progresivo de los tabiques alveolares entorpece el intercambio gaseoso y contribuye a la hipertensión pulmonar.
Las dos formas principales de afectación pulmonar son:
  • Neumopatía intersticial: Los primeros síntomas son disnea de esfuerzo, fatiga y menor tolerancia al ejercicio. En ocasiones surge tos seca y se pueden percibir estertores. Un método sensible para detectar la afectación son las pruebas de función pulmonar.
  • Hipertensión arterial pulmonar: Se define como la PA media de la arteria pulmonar >35 mmHg con una presión de enclavamiento capilar pulmonar <15 mmHg. Con la evolución aparece insuficiencia cardiaca derecha. Tras el diagnóstico de la hipertensión arterial pulmonar la media de supervivencia es de 1 año.
  • Los síntomas iniciales son la disnea de esfuerzo y menor tolerancia para el ejercicio. Se recomienda practicar una ecocardiografía anual a los pacientes con esclerosis sistémica. 

2.3 Tubo digestivo

El segmento inferior del esófago presenta atrofia importante de las capas musculares. Hay disminución de la actividad peristáltica con reflujo gastroesofágico, dismotilidad y obstrucción del intestino delgado. Puede aparecer esófago de Barrett. 
  • Afectación del tubo digestivo alto: Las manifestaciones bucofaríngeas son xerostomía, microstomía, enfermedad peridontal y resorción de los cóndilos mandibulares. Debido al reflujo gastroesofágico, se recomiendan endoscopias con biopsia de esófago periódicas.
  • Afectación del tubo digestivo bajo: Hay hipomotilidad con posterior diarrea crónica por proliferación bacteriana. Posteriormente, hay malabsorción de grasas, proteínas y vitaminas como la B12 y D. La afectación del colon a veces provoca estreñimiento grave, hemorragias…

2.4 Riñones

Predominan las lesiones vasculares que afectan las arterias interlobulillares y arqueadas. La disminución progresiva del flujo sanguíneo renal, agravada por vasoespasmo, origina hiperplasia yuxtablomerular, mayor secreción de renina y activación de la angiotensina, con agravamiento de la vasoconstricción renal.
Es importante que los pacientes se miren la TA todos los días. En el examen de orina (crisis renal) aparece proteinuria leve, cilindros granulosos y hematuria. La siguiente etapa incluye insuficiencia oligúrica progresiva.

2.5 Corazón

Es frecuente la atrofia del sistema de conducción (taquicardia auricular y ventricular, bloqueos…). Aparece también pericarditis aguda, derrames pericárdicos, pericarditis constrictiva y taponamiento cardiaco.

2.6 Musculoesqueléticas

El síndrome del túnel carpiano aparece muy a menudo. En la etapa temprana son comunes las artralgias y rigidez generalizada. La presencia de roces tendinosos se acompaña de mayor riesgo de complicaciones renales y cardiacas. Hay acroosteólisis.

2.7 Otras

Los pacientes pueden presentar xerostomía, xeroftalmia, hipotiroidismo y cánceres de pulmón o esófago (por el reflujo).

3. Cuadro inicial

3.1 Forma cutánea difusa

El intervalo entre el fenómeno de Raynaud y el comienzo de otras manifestaciones suele ser breve. En primer lugar hay afectación de los dedos de las manos, manos y porción distal de extremidades y cara. Con frecuencia surgen artralgias, debilidad muscular, caída del cabello y disminución de la sudoración.

3.2 Forma cutánea limitada

Evolución menos activa. Pueden pasar años desde el fenómeno de Raynaud y la aparición de otras manifestaciones como reflujo gastroesofágico, telangiectasia o calcificación de partes blandas.

4. Datos de laboratorio y diagnóstico

Es frecuente observar anemia normocítica o microcítica que puede ser causa por hemorragia digestiva. La anemia macrocítica puede ser causada por déficit de ácido fólico o vitamina B12. La anemia hemolítica microangiopática es causada por la fragmentación mecánica de los eritrocitos durante el paso por vasos sanguíneos pequeños.
En casi todas las personas hay autoanticuerpos antinucleares. Los autoanticuerpos contra la topoisomerasa I (Scl-70) y la centrómera son muy específicos de la esclerosis sistémica.
El diagnóstico se confirma con alto grado de certeza si existe induración de la piel con distribución simétrica, antecedentes de fenómeno de Raynaud y síntomas de reflujo gastroesofágico. También con la presencia de los autoanticuerpos.

5. Tratamiento

Ningún tratamiento ha modificado en grado significativo la evolución natural de la esclerodermia.

5.1 Inmunodepresores

Nulo o mínimo beneficio en la esclerodermia. Los glucocorticoides pueden aliviar la rigidez pero no influyen en la evolución y su uso se acompaña de mayor riesgo de crisis renal. La ciclofosfamida reduce la evolución de neumopatía intersticial y mejora la función pulmonar, pero tiene efectos tóxicos que incluyen la supresión de la médula ósea, infecciones oportunistas…
Otros fármacos utilizados son el metotrexato, micofenolato y rituximab.

5.2 Tratamiento antifibrótico

Se ha utilizado ampliamente la D-penicilamina como antifibrótico, pero hay estudios que demuestran poca eficacia. Otros estudios muestran beneficios del uso de la pirfenidona y nintedanib.

5.3 Tratamiento vascular

Buscan controlar el fenómeno de Raynaud y evitar complicaciones isquémicas. Los pacientes deben utilizar ropas que abriguen.
En cuanto a los tratamientos, se comienza con antagonistas de los conductos del calcio dihidropiridínicos. Si no funcionan se utilizarán: antagonistas de los receptores α1-adrenérgicos, inhibidores de la receptación de la serotonina, nitroglicerina tópica y venoclisis intermitentes. El ácido acetilsalicílico y el dipiridamol en dosis bajas impiden la agregación plaquetaria.

5.4 Tratamiento de las complicaciones digestivas

Los inhibidores de la bomba de protones disminuyen el reflujo ácido, los procinéticos como la domperidona pueden ser útiles, en particular si hay retraso en el vaciamiento gástrico. El tratamiento con ciclos breves y alternados de antibióticos de amplio espectro permiten erradicar la proliferación bacteriana.

5.5 Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar

En general se comienza con antagonistas de los receptores de endotelina 1 (bosentano) o inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (sildenafilo). A veces se necesitan diuréticos y digoxina.

5.6 Crisis renales

Son una urgencia médica. Se deben evitar fármacos nefrotóxicos y glucocorticoides a altas dosis. Ante una situación de crisis renal se deben ajustar los IECA de acción breve y, si continúa la hipertensión, se utilizarán ARA II, antagonistas de los conductos de calcio o inhibidores directos de la renina.

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